2006中国泰达生物论坛

[新华网现场报道]“2006年中国泰达生物论坛”下午直播即将开始。 [12:57]

[主持人]“2006年中国泰达生物论坛”报告会现在开始。请南开大学前副校长耿运琦演讲。 [13:37]

[耿运琦]我向各位同仁介绍的是正在筹建的天津国际生物医药联合研究院的情况。首先介绍一下这个研究院的背景，今年6月26日由科技部和天津市政府签署了一个协议，在天津滨海新区共同建设“国家生物医药国际创新园”，目的要建设国际一流的生物医药园区，吸引国内外优秀人才到园区做药物方面的开发工作。为了增强自主创新能力，加快天津市医药产业的发展，在这个生物医药园里，将建设天津国际生物医药联合研究院，第一任院长是南开大学的校长。从6月份到现在四五个月已经过去了，我们目前正在筹备阶段。[13:43]

[耿运琦]研究院筹备过程有几项重点：6月26日，由科技部和天津市政府签署成立园区和研究院的协议；到10月19日研究院最后选址问题确定下来，就是在天津经济技术开发区；11月12日由科技部组织相关专家，对研究院建院的方案进行初步论证；到12月份希望正式启动建设。由于现在仍然处于筹备阶段，所以我讲这些也许很不成熟，需要专家的论证，希望在座的各位专家可以积极参与，提出宝贵的建议和意见。 [13:46]

[耿运琦]首先讲一下选址，在开发区一共300亩土地，位于大学区附近，现在天津科技大学旁边，建在这个地方是经过专家的论证。天津经济技术开发区无论是硬件设施、服务、资金，都将促进研究院的启动和发展。建设的目标初步是，针对国家生物医药产业发展的需求和薄弱环节，建设成国内规模最大、水平最高的医药应用技术研究开发，成为具有国际先进水平和很强竞争力的大型医药研发机构。对天津医药产业的发展乃至全国生物医药产业发展，起到引领和推动的作用。科技部和天津市政府签署的协议里面也是这样要求的，因此这个任务相当繁重，很艰巨。 [13:49]

[耿运琦]要达到这个目标最终使得中国生物医药产业进入国际前沿，同时使得这个研究院成为生物医药研发、策划和研究基地，成为国际一流的产业化基地，成为优秀人才聚集和培训的基地，同时也成为药物发展的技术源头和中转站。[14:01]

[耿运琦]药物研发需要一个很长的周期，需要大笔资金，很显然建这个研究院定位问题就非常重要。这几年已经建立了很多新的研究机构，比如北京生物研究所，比如广东研究院等等。建立天津研究院显然不是再增加一个新的科学院，也不是增加一个新的研究所，需要有新的定位，新的思路。现在经过专家论证，初步想法是药物从发现到发展，需要10年时间，投入很高，研究院希望从药物研发的中下游开始，如果用比喻的话，是建设高水平的“妇产科医院”，希望“孕妇”到我们这里来生产，要求方方面面都要以最优的条件，最佳的环境来接待这些“产妇”。凡是和中下游相关的，以服务为核心的机构，都要尽快建设起来。 [14:03]

[耿运琦]补缺作用，就是针对国家医药创新与产业发展链条的薄弱环节建设技术平台与研究机构。建设总思路是“高起点，稳步骤，严把关，宽政策”。研究院要建立起相应的组织架构，重要任务是人才方面，采取多种形式吸引国际一流的管理专家、制药专家和工程专家，称作“联合研究院”。 [14:06]

[耿运琦]切入点就是以迅速扩大产业规模为起点，从专利过期的药物开发生产切入，以技术优势占领国内外市场。总体战略步骤是，开始可能以生产为主，在生产中积累，回过头来我们再开发，经过几年时间，分为生产、开发和研究三个阶段。 [14:10]

[耿运琦]关于药物形式分析，目前在国际上制药公司，面临诸多挑战和压力，比如说投资人期望值很高，销售环节暴利将怎样限制，不断上升的仿制药的竞争，价格的压力，包括后续产品的问题等等。欧美大公司的策略是，比如合并、外购、外购生产、定单生产、外购销售渠道等等。总而言之，制药企业面临的竞争压力非常大。[14:12]

[耿运琦]实际上国家组建研究院，包括研究室的定位很明确，就是使它比较早的成为中国药物研究典范，要做到这个不容易，需要宽松的政策。印度和中国相比较，印度在很多方面有优势，获得美国FDA认证厂家有70多家，中国差不多20家左右，化学药物的研究比较早，比较成熟、规范。两个国家共同的特点，人多地多，国家的劳动力成本比较低，资源相对比较丰富，市场的潜力比较大，短时间内，我们国家在药物研发方面至少不能落后于印度，目前至少在某些方面有一定的距离，研究院其中的一项使命，就是使我们国家在某些方面缩短与其他国家的差距。 [14:20]

[耿运琦]建立国际生物医药联合研究院都有哪些优势？大概有这样几点：第一，有政府和地方的支持，政策和资金上的保证，大企业研究机构的支撑。同时我们既然叫“国际生物医药研究院”，就应该是与国际接轨，广泛吸引国际一流的学者和专家，参与研究院的建设。运行的机制有很多，大概有三个层次的联合，就是国内有关研究机构之间的联合；国内产学研的联合，能够使资金有好的政策，保证到院里创业的企业家科学家，在短时间内实现自己的愿望；国内外研发力量的联合。[14:31]

[耿运琦]从策略上讲，要瞄准专利即将过期的药品作为切入点，叫做“借鸡生蛋”。采用定单式生产，接受外包性任务，建立药物筛选平台，叫做“借蛋孵鸡”。利用方方面面的优势，购买小公司的药物、思路、相应的技术，我们可以与之合作。 [14:40]

[耿运琦]关于现在的管理体制，研究院按非营利事业单位登记注册，采用理事会领导下的院长负责制，理事会是研究院的管理决策机构，主要的职责是制订研究院的中长期发展规划，审批研究院年度工作计划和结算，以及对研究和管理工作进行监督和考核等等。饶子和担任院长。[14:48]

[耿运琦]研究院目前正在筹建中，大概6到8个亿的投入。我们非常希望今年就能启动基建工程。我认为最重要的不是盖楼，而是希望研究院走向国际，为中国的医药产业发展做出贡献，谢谢大家！ [14:56]

[主持人]下面请中国科学院院士、中山大学肿瘤防治中心主任曾益新演讲，题目是“分子分型和个体化治疗”。 [15:01]

[曾益新]各位嘉宾、各位朋友，大家下午好！非常感谢论坛组委会邀请我来参加此次会议！我的报告内容是临床医学。作为一个医院的院长，临床医生。近些年，大家对医药提出越来越高的要求，这个行业承受非常大的压力，是前所未有的压力。主要来源于以下几个方面，卫生投入不足；防治设施不够；健康教育尚未普及预防意识不强；卫生资源分配不合理。 [15:08]

[曾益新]慢性病已经成为至关重要的死亡原因，2005年出了一个小册子《预防慢性病一项至关重要的投资》，慢性病占了所有死亡原因的60%。2005年中国总死亡人数为942.7万，慢性病死亡为747.1万人，占总死亡人数79%，其中心血管疾病占33%，恶性肿瘤占20%，慢性呼吸性疾病占17%。其中很重要的疾病就是老年性痴呆，中国已经进入老龄社会，所以类似的疾病在增长。糖尿病也在快速的增长。2004年美国《财富周刊》比较了50年代到20世纪初期，在美国心脏病死亡的情况。慢性疾病给社会带来非常大的负担，有生活质量的恶化，经济负担等等。经济负担有直接的经济负担和间接的经济负担。一个社会现象就是“因病致贫，因病返贫”，恶性肿瘤平均费用是九千多元，相当于农村人均年收入的1.5倍。 [15:15]

[曾益新]举一个例子，人类基因组的计划，需要大量资金来进行的。传统医学里面有很多精华，积极呼吁中医的优势。现在西医其实在借鉴和学习中医的观点，比如说中医最高境界是“治病于未病”，这个观点西医已经在学习和借鉴，就是发病预测与干预，就像天气预报一样。提前干预，起码有1/3的肿瘤是可以预防和通过干预来预防的。 [15:19]

[曾益新]另一个中医的重要观点就是八纲辨证，这一点在西医里，甚至在国际上非常流行，就是分子分型。再一个中医里面非常强调的阴阳平衡与系统理论，中医从来不认为疾病是局部的表现，而认为是一个全身平衡失调的反映，这是中医的一个系统理论。西医强调一方面是个体治疗，一方面是总体治疗，要结合外科手术、放射治疗等等，这些都借鉴了中医很好的理论，被称为整合医学。整合传统医学的理念和观点，发展成为新的医药模式，对于慢性病的控制有很好效果。 [15:21]

[曾益新]现在有些人把新的医学模式称之为3P，一个就是Predictive（预测）、Preemptive（干预）、Personalized（个性化）。还有一个非常重要的方面就是倡导转化研究，科技部已投资支持转化研究。转化研究就是把一些基组，包括基因组、蛋白质组的成绩运用到临床当中去，提高我们转化治疗的效果。这个研究，第一个要做的事情就是要有一个很好的生物资源库，我们希望每一个病种、每一个领域，都可以整合到一起。另外，同时根据临床的需要发展新的可以预防、预警的手段和技术。再者，就是以微阵列生物芯片为基础的技术。 [15:25]

[曾益新]日本的个体化医疗计划，瑞典的群体前瞻性研究计划，美国的共享计划，马来西亚的人群研究计划，这些都是从事转换研究的计划，这些研究的目标都是为了建立高质量的生物资源库，然后开展疾病的分子化诊疗。我们在2004年开创了中国肿瘤分子分型协作组，希望把基础研究的成就利用到临床。我们在这方面的工作启动比较早，2005年世界卫生组织专门成立了一个国际肿瘤分子分型工作委员会。 [15:29]

[曾益新]虽然分子分型提出的时间比较短，但实际上在临床应用过程中已经有很多的工作开展了。研究发现ApoE基因分型和多态性与个体患老年性痴呆风险密切相关。携带ApoE4等位基因的个体患病的风险要比其他人高出数倍。在一般人群中约0.5%的人带有BRCA1或BRCA2基因之突变。根据疾病的分子分型，有针对性的治疗也已经开展了。例如建立在对相应肿瘤分子分型的基础上的分子靶点药物，针对Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂Glivec治疗慢性粒细胞性白血病，针对EGFR酪氨酸激畜抑制剂lressa，抗血管生成新药Avastin等。 [15:30]

[曾益新]这些都是分子分型个体化治疗的基础，另外在其他的领域里面存在各方面的工作，比如说对结核病药物的选择，大家发现NAT2等位基因会使药物的代谢缓慢，发生不良反应，而携带NAT1等位基因的患者则不发生。另外，研究表明给携带变异的adducin基因的高血压病人应用小剂量利尿剂可使心肌梗塞和卒中的危险降低一半。单位克隆抗体药物Herceptin，只对极其严重和难治的HER-2/NEV过度表达的乳腺癌起作用（20%—30%）。 [15:31]

[曾益新]这意味着基因医学的时代已经到来了。现在特别强调，我们大家要保护好临床资源，发挥国家临床资源的优势，把资源库整合起来，利用基因组等等技术结合在一起，实现疾病预测和早期干预，分子分型和个体化治疗。 [15:35]

[曾益新]举一个简单的例子，我们准备收集两千个病人进行对照，找到与疾病相关的SNP位点，研发出预测这种疾病的风险。如果风险高的话，我们可以采取措施进行干预，降低风险，估计三到五年之后可以推向市场。另外，我们在临床方面标本的收集中，要进行规范管理，进行统一数据库的保存，把临床和实验室的信息（基因转换、染色体改变、线粒体改变、药物代谢等），全部进行分子分型和个体化治疗方案的分析。 [15:39]